O sofrimento de Little Jakob: Menino, 2 anos, com síndrome de 'bolha' NEGA cura, pois a indústria farmacêutica diz que 'não é lucrativo o suficiente'
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Uma criança com doença genética rara que o impede de brincar com outras crianças e o obriga a viver em uma 'bolha' estéril está sendo negada uma cura porque as empresas farmacêuticas dizem que não é lucrativa o suficiente. Mesmo germes inofensivos podem ser mortais para a criança.
Jakob Kamil Guziak, uma criança de dois anos de Alberta, Canadá, nasceu com imunodeficiência combinada grave (SCID), uma condição que priva as crianças de um sistema imunológico funcional. o doença rara geralmente é mortal. Apenas um em cada cinco que sofrem desta condição sobrevivem até 20 anos. Mas, nos últimos anos, os cientistas desenvolveram tratamentos que são até 95% eficazes contra ela.
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No entanto, eles agora são escassos depois que as empresas farmacêuticas, incluindo a Orchard Therapeutics, com sede no Reino Unido, os abandonaram porque não estava claro como os procedimentos multimilionários seriam lucrativos. A Mustang Bio, com sede em Massachusetts, também está desenvolvendo um procedimento, mas custará milhões de dólares. Andrea, mãe de Jakob, disse que imaginou seu filho começando a escola e tendo aulas de natação antes de nascer. Mas, como não conseguiu tratamento, terá que começar a creche em casa em setembro, Interno relatado.
Todos os anos, aproximadamente um em cada 58.000 bebês nos Estados Unidos nasce com SCID, que é causada por doenças genéticas hereditárias.
As crianças com a doença parecem saudáveis no início, mas isso ocorre apenas porque o sistema imunológico de sua mãe as está protegendo. À medida que isso diminui, infecções comuns e até vacinas podem colocar em risco suas vidas. Para proteger os pacientes dos germes cotidianos, muitos foram colocados em invólucros de plástico no passado, ganhando a condição o apelido de síndrome da 'bolha'. Eles também são injetados com enzimas para aumentar a imunidade.
Jakob não saiu da casa de seus pais desde que recebeu alta do hospital em outubro de 2019, depois que testes de rotina revelaram a condição, de acordo com o Insider. Apenas seus avós e alguns amigos da família sem filhos e animais de estimação podem visitá-lo. Para manter seu filho seguro, seus pais trocam de roupa e tomam banho toda vez que voltam para casa do trabalho. Se Jakob vê um cachorro em suas caminhadas pelo bairro, ele só pode acariciá-lo duas vezes antes que sua mãe aplique quantidades generosas de desinfetante para as mãos.
'Neste momento, estamos ganhando tempo', disse Andrea à publicação. 'Não podemos esperar para sempre.' Tratamentos para a doença foram desenvolvidos, mas não estão disponíveis no mercado devido aos custos multimilionários e à incapacidade das empresas farmacêuticas de ver como lucrar com eles. Os tratamentos atuais dependem da terapia genética, na qual as células-tronco são extraídas da medula óssea, reparadas em laboratório e depois devolvidas aos pacientes para reconstruir o sistema imunológico.
Nos anos 2000, a gigante farmacêutica britânica GSK foi pioneira no Strimvelis para ajudar pacientes com a doença. No entanto, após apenas 17 pacientes serem atendidos, eles venderam os direitos devido a dificuldades financeiras. Orchard, uma startup de biotecnologia que trabalha em outra terapia genética para a doença, a comprou. Com o Dr. Donald Kohn, imunologista da Universidade da Califórnia, em Los Angeles, Kohn desenvolveu um tratamento separado para a doença – chamado terapia de Kohn – que também usava terapia genética. Os testes mostraram que todos os 50 pacientes que o receberam ainda estavam vivos pelo menos dois anos depois, e 95% não precisaram de tratamento adicional. Mas, como na GSK, também foi descartado pela Orchard.
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O alto custo desses tratamentos, bem como o fato de serem direcionados a condições raras, têm sido grandes impedimentos para as empresas desenvolvê-los. Andrea aprendeu tudo sobre terapia genética e como as drogas são desenvolvidas. Ela disse: 'Eu me sinto emocionalmente exausta'.
''Tenho trabalhado incansavelmente. Vamos na TV, vamos no rádio. Isso é muito''. '[Mas] Jakob me mantém indo. Quando olho para ele, não quero parar. O trabalho não está feito até que esteja feito'', acrescentou.
